غالبًا ما تعني الأدوية المبتكرة خيارات علاجية جديدة للمرضى وإحراز تقدم في الرعاية الصحية للجمهور. يجري مركز تقييم وأبحاث الأدوية (CDER) التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تقييمًا شاملاً للأدوية المقترحة بناءً على عناصر تصميم الدراسة الضرورية والعوامل الأخرى المطلوبة في تطبيق الدواء. اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على إجمالي 55 دواءً جديدًا في عام 2023، بما في ذلك 37 كيانًا جزيئيًا جديدًا و18 منتجًا بيولوجيًا. فيما يلي ملخص ومقدمة لأدوية الكيان الجزيئي الجديدة التي وافقت عليها CDER في عام 2023. لا تتضمن هذه المقالة البيولوجيا العلاجية الجديدة أو اللقاحات أو منتجات الحساسية أو الدم ومنتجات الدم أو مشتقات البلازما أو منتجات العلاج بالخلايا والجينات أو غيرها من المنتجات المعتمدة من قبل مركز التقييم والبحوث البيولوجية في عام 2023.
برينزافي
في 20 يناير 2023، أعلنت شركة Theracos Bio Pharmaceuticals أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على استخدام Brenzavvy كعامل مساعد للنظام الغذائي وممارسة الرياضة لتحسين التحكم في نسبة السكر في الدم لدى البالغين المصابين بداء السكري من النوع 2. العنصر النشط للدواء هو بيكساجليفلوزين، بيكساجليفلوزين وهو مثبط ناقل الصوديوم والجلوكوز 2 (SGLT2). لا يمكن استخدام هذا المنتج في المرضى الذين يعانون من مرض السكري من النوع 1 أو علاج الحماض الكيتوني السكري، وكذلك المرضى الذين لديهم حساسية من بيكساجليفلوزين. إنه غير مناسب للمرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية أو أولئك الذين يخضعون للعلاج حاليًا. علاج مرض السكري من النوع 2 في المرضى الذين يتلقون غسيل الكلى.
جايبيركا
في 27 يناير 2023، أعلنت شركة Eli Lilly أن إدارة الغذاء والدواء قد قامت بتسريع الموافقة على الجيل الجديد من مثبط BTK Jaypirca، وهو مناسب لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية لخلايا الوشاح الانتكاس أو المقاوم (سرطان الغدد الليمفاوية لخلايا الوشاح) بعد تلقي سطرين على الأقل من الأورام الجهازية. العلاج (بما في ذلك مثبطات BTK). MCL) المرضى البالغين. العنصر النشط لهذا المنتج هو pirtobrutinib، وهو مثبط BTK الأول والوحيد غير التساهمي (القابل للعكس) المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والأول في العالم.
أورسيردو
في 27 يناير 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Elacestrant، وهي شركة تابعة لشركة Stemline Therapeutics التابعة لشركة Menarini، لتلقي موافقة عاجلة من إدارة الغذاء والدواء تحت الاسم التجاري Orserdu للنساء بعد انقطاع الطمث مع طفرات ER+ وHER2- وESR1 اللاتي تقدم مرضهن بعد انقطاع الطمث. على الأقل علاج الغدد الصماء الخط الأول. أو المرضى الذكور البالغين المصابين بسرطان الثدي المتقدم أو النقيلي. Elacestrant هو مُعدِّل انتقائي لمستقبلات هرمون الاستروجين (SERD) يمكنه تحلل مستقبلات هرمون الاستروجين اعتمادًا على الجرعة ويمنع نسخ الجينات الموجه بواسطة ER المعتمد على استراديول ونمو الورم. هذا أيضًا معتمد من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وهو أول منتج معتمد من SERD عن طريق الفم.
جيسدوفروك
في 1 فبراير 2023، أعلنت شركة جلاكسو سميث كلاين أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق مثبط العامل المحفز لنقص الأكسجة بروليل هيدروكسيلاز (HIF-PHI) جيسدوفروك. العنصر النشط لهذا المنتج هو دابرودوستات، وهو مناسب لعلاج الأشخاص الذين خضعوا لغسيل الكلى. جيسدوفروك غير مناسب للاستخدام لدى البالغين الذين يعانون من فقر الدم الناجم عن مرض الكلى المزمن لمدة أربعة أشهر على الأقل والذين لا يخضعون لغسيل الكلى. أصبح جيسدوفروك أول دواء يؤخذ عن طريق الفم يتم تسويقه في الولايات المتحدة لعلاج فقر الدم الناجم عن مرض الكلى المزمن.
فلسباري
في 17 فبراير 2023، أعلنت شركة Travere Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء قد سرّعت الموافقة على عقارها Filspari، الذي يتكون مكونه النشط من سبارسنتان، وهو مضاد لمستقبلات الإندوثيلين والأنجيوتنسين II. هذا هو الدواء الثاني الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج اعتلال الكلية بالغلوبيولين المناعي (IgA) لدى البالغين.
سكاي كلاريس
في 28 فبراير 2023، أعلنت شركة Reata Pharmaceuticals أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تطبيق دوائي جديد لمضاد Nrf2 Skyclarys لعلاج رنح فريدريك (ترنح فريدريك) لدى البالغين والمراهقين بعمر 16 عامًا فما فوق. Skyclarys هو الأول وهو أيضًا الدواء الوحيد المناسب للمرضى الذين يعانون من رنح فريدريش. العنصر النشط للدواء هو أومافيلوكسولون، الذي حصل على تصنيفات الدواء اليتيم والمسار السريع وأمراض الأطفال النادرة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
زافزبريت
في 9 مارس 2023، أعلنت شركة فايزر أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على عقارها زافزبريت. يتم استخدامه لعلاج الصداع النصفي الحاد لدى المرضى البالغين. العنصر النشط للدواء هو Zavegepant هيدروكلوريد. Zavegepant هو الجيل الثالث من مضادات مستقبلات CGRP ذات الجزيئات الصغيرة عالية الانجذاب والانتقائية للغاية والتي تمنع مستقبلات CGRP بشكل عكسي، وبالتالي تثبيط النشاط البيولوجي للببتيد العصبي CGRP الذي يمكن أن يخفف ويمنع نوبات الصداع النصفي.
دايبو
في 10 مارس 2023، أعلنت أكاديا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على عقار دايبو لعلاج متلازمة ريت لدى الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن عامين. Daybue هو نظير اصطناعي جديد لثلاثي الببتيد الأميني الطرفي لعامل النمو الشبيه بالأنسولين I (IGF-1). تم تصميم العنصر النشط، تروفينتيد، لعلاج الأعراض الأساسية لمتلازمة ريت عن طريق تقليل الالتهاب العصبي ودعم وظيفة التشابك العصبي. أصبح دايبو الدواء الأول والوحيد حاليًا المعتمد لعلاج متلازمة ريت.
ريزايو
في 22 مارس 2023، أعلنت شركة Cidara Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على عقار Rezzayo، الذي يتكون العنصر النشط فيه من Rezafungin Acetate، لعلاج داء المبيضات في الدم وداء المبيضات الغازي لدى البالغين. الدواء عبارة عن إيشينوكاندين جديد يعمل عن طريق تثبيط بيتا-1،3- سينسيز الجلوكوز، وبالتالي تعطيل سلامة جدار الخلية الفطرية. هذا هو أول علاج معتمد لعدوى المبيضات الغازية منذ أكثر من عقد من الزمن.
جوينجا
في 24 مارس 2023، أعلنت شركة Pharming Pharmaceutical Group أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق جوينجا لأول مرة. العنصر النشط للدواء هو Leniolisib Phosphate، والذي يستخدم لعلاج متلازمة فرط النشاط PI3Kδ (APDS) لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. Joenja هو مثبط عن طريق الفم يستهدف بشكل انتقائي فسفاتيديلينوسيتول 3- كيناز دلتا (PI3Kδ) وهو أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ APDS.
قلسودي
في 25 أبريل 2023، أعلنت شركة بيوجين أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق قلسودي. العنصر النشط للدواء هو tofersen لعلاج البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS، ALS) مع طفرات جين SOD1. وذلك بعد مرور أكثر من 200 عام على اكتشاف مرض التصلب الجانبي الضموري، وهذا هو الدواء الرابع لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري الذي تم إطلاقه عالميًا، وهو أيضًا العلاج الوحيد القائم على العلامات الحيوية الذي حصل على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري المرتبط بمرض التصلب الجانبي الضموري. الطفرات الجينية.
فيوزة
في 12 مايو 2023، أعلنت أستيلاس أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج فيوزا. العنصر النشط للدواء هو Fezolinetant، والذي يستخدم لعلاج المتلازمة الحركية الوعائية المتوسطة إلى الشديدة (VMS) الناجمة عن انقطاع الطمث. Fezolinetant هو خصم لمستقبلات NK3. من خلال استعداء مستقبلات NK3، وحجب مزيج الخلايا العصبية نيوروكينين ب (NKB) وكيبيبتين/نيوروكينين ب/دينورفين (KNDy)، فإنه ينظم نشاط الخلايا العصبية في مركز التنظيم الحراري، مما يؤدي في النهاية إلى استعادة التوازن وتخفيف أعراض VMS.
ميبو
في 18 مايو 2023، أعلنت شركة Bausch+Lomb Corp. وNovaliq GmbH أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق عقار Miebo. العنصر النشط للدواء هو البيرفلورهكسيلوكتان، والذي يستخدم لعلاج علامات وأعراض متلازمة العين الجافة. Miebo، وهو ألكان مفلور، هو محلول للعين لا مائي مكون من مكون واحد وخالي من المواد الحافظة وهو الحل الأول والوحيد للعين المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستهداف تبخر الدموع بشكل مباشر لطريقة علاج أمراض العين الجافة.
زاكدورو
في 23 مايو 2023، أعلنت شركة إنوفيفا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق Xacduro، الذي يحتوي على المكونات النشطة Sulbactam وDurlobactam، لعلاج البكتيريا المكتسبة في المستشفيات والتي تسببها سلالات حساسة من Acinetobacter baumannii acetate لدى الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا أو أكبر. . الالتهاب الرئوي والالتهاب الرئوي الجرثومي المصاحب لجهاز التنفس الصناعي. في هذا المزيج، يكون سولباكتام دواء مرتبط هيكليا بالبنسلين وهو المسؤول عن قتل الراكدة البومانية، في حين أن دورلوبكتام يحمي سولباكتام من التحلل بواسطة الإنزيمات التي تنتجها الراكدة البومانية.
بوسولوما
في 25 مايو 2023، أعلنت شركة Blue Earth Diagnostics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إدراج عقار Posluma، الذي مكونه النشط هو Flotufolastat F-18 Gallium، لاستخدامه في التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني المشع (PET) للكشف عن مستضد الغشاء الخاص بالبروستاتا ( PSMA) إيجابية. الآفات، عند الرجال الذين يشتبه في إصابتهم بسرطان البروستاتا النقيلي والمرشحين للعلاج النهائي الأولي أو الذين يشتبه في تكرارهم بسبب ارتفاع مستويات مستضد البروستاتا النوعي (PSA) في المصل.
باكسلوفيد
في 25 مايو 2023، أعلنت شركة فايزر أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق باكسلوفيد. المكونات النشطة للدواء هي Nirmatrelvir و Ritonavir. يتم استخدامه لعلاج المرضى البالغين المصابين بعدوى خفيفة إلى متوسطة من فيروس كورونا-19. باكسلوفيد هو الدواء الرابع الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء. أول دواء يستخدم لعلاج فيروس كورونا-19 لدى البالغين والدواء الوحيد المضاد للفيروسات عن طريق الفم.
إنبيفا
في 26 مايو 2023، أعلنت شركة Lexicon Pharmaceuticals أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج Inpefa. العنصر النشط للدواء هو سوتاجليفلوزين. Inpefa هو مثبط ناقل الصوديوم والجلوكوز 2 (SGLT2) المستخدم لتقليل خطر قصور القلب أو خطر الوفاة المزمن بسبب القلب والأوعية الدموية، وزيارات قصور القلب الطارئة، والاستشفاء بسبب قصور القلب لدى البالغين المصابين بأمراض الكلى، ومرض السكري من النوع 2، و عوامل الخطر القلبية الوعائية الأخرى.
ليتفولو
في 23 يونيو 2023، أعلنت شركة فايزر أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على عقار Litfulo، الذي مكونه النشط هو Ritlecitinib Tosylate، لاستخدامه في المرضى الذين يعانون من داء الثعلبة الشديد الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق. Litfulo هو مثبط كيناز يثبط كيناز يانوس 3 (JAK3) وكيناز التيروزين المعبر عنه في عائلة كيناز سرطان الخلايا الكبدية (TEC).
فانفليتا
في 20 يوليو 2023، أعلنت شركة Daiichi Sankyo أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج Vanflyta. العنصر النشط للدواء هو Quizartinib Dihydroكلوريد، لعلاج المرضى البالغين الذين تم تشخيصهم حديثًا بسرطان الدم النخاعي الحاد (AML) مع طفرات FLT3-ITD. Quizartinib هو أول مثبط FLT3 معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خصيصًا لعلاج سرطان الدم النخاعي المزمن الإيجابي لـ FLT3- ITD، ويغطي مراحل العلاج الثلاثة لسرطان الدم النخاعي الحاد الذي تم تشخيصه حديثًا - العلاج التعريفي والتوحيد والصيانة في المرضى غير المزروعين.
إكسديمفي
في 24 يوليو 2023، أعلنت طرسوس أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على عقار Xdemvy، الذي هو العنصر النشط فيه Lotilaner، لعلاج التهاب الجفن Demodex. Lotilaner هو مثبط انتقائي للعث لقنوات كلوريد بوابات حمض جاما أمينوبوتيريك (GABA). يؤدي تثبيط قنوات كلوريد GABA إلى حدوث شلل في الكائن الحي المستهدف، مما يؤدي إلى وفاته. يستهدف الدواء بشكل مباشر Demodex، وهو مصدر التهاب الجفن Demodex. يمثل هذا العلاج الجذري الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء (FDA) خصيصًا لـ Demodex.
إيزيرفاي
في 4 أغسطس 2023، أعلنت شركة Astellas Pharma أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق Izervay الذي طورته شركة Iveric Bio التابعة لها. العنصر النشط للدواء هو Avacincaptad Pegol Sodium، والذي يستخدم لعلاج الضمور الجغرافي (GA) الناجم عن الضمور البقعي (AMD). Izervay هو مثبط جديد للبروتين المكمل C5، يحتوي على avacincaptad pegol، الذي يضعف نشاط النظام المكمل من خلال الهجوم المستهدف على C5، وبالتالي يحتمل أن يبطئ تطور ضمور الخريطة.
سوهونوس
في 16 أغسطس 2023، أعلنت شركة إبسن أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق سوهونوس. العنصر النشط للدواء هو بالوفاروتين، والذي يستخدم لتقليل إنتاج الأنسجة المتحجرة الجديدة في المرضى الذين يعانون من التعظم العضلي التقدمي (FOP). بالوفاروتين هو ناهض انتقائي لمستقبلات حمض الريتينويك (RAR) عن طريق الفم والذي يتوسط التفاعلات بين المستقبلات وعوامل النمو والبروتينات في مسار إشارات الشبكية لتقليل نمو عظام غير طبيعية جديدة. استمارة. Sohonos هو أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج FOP.
أفيكسدا
في 8 سبتمبر 2023، أعلنت BioLineRx أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج Aphexda. العنصر النشط للدواء هو Motixafortide Acetate. Aphexda هو عامل تعبئة الخلايا الجذعية المكونة للدم ومناسب للاستخدام مع filgrastim (G-CSF) لتعبئة المايلوما المتعددة. يتم نقل الخلايا الجذعية المكونة للدم للمريض إلى الدم المحيطي لجمعها وزرعها ذاتيًا لاحقًا. Aphexda هو مثبط CXCR4 مبتكر يتم إعطاؤه عن طريق الحقن تحت الجلد. Aphexda هو أول دواء مبتكر يحصل على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتعبئة الخلايا الجذعية للورم النقوي المتعدد منذ عشر سنوات.
أوجارا
في 15 سبتمبر 2023، أعلنت شركة جلاكسو سميث كلاين أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق عقار أوجارا. العنصر النشط للدواء هو Momelotinib Dihydroكلوريد، وهو مناسب لعلاج التليف النقوي المعتدل أو عالي الخطورة، بما في ذلك التليف النقوي الأولي أو التليف النقوي الثانوي (كثرة الحمر الحقيقية وكثرة الصفيحات الأساسية) لدى البالغين المصابين بفقر الدم. Ojjaara هو دواء جديد له آلية عمل مختلفة تستهدف JAK1 وJAK2 وALK2. أوجارا هو العلاج الأول والوحيد المناسب للمرضى الذين يعانون من التليف النقوي وفقر الدم.
إكسكوا
في 22 سبتمبر 2023، أعلنت شركة Fabre-Kramer Pharmaceuticals أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج Exxua. العنصر النشط للدواء هو Gepirone هيدروكلوريد، وهو مناسب لعلاج الاكتئاب لدى البالغين (MDD). يعد Exxua أول ناهض انتقائي لمستقبلات HT1A 5- عن طريق الفم معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج MDD.
ريففلوزا
في 29 سبتمبر 2023، أعلنت شركة NovoNordisk أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج حقنة Rivfloza للعلاج بالحمض النووي الريبوزي (RNAi). العنصر النشط للدواء هو Nedosiran الصوديوم. إنه مناسب لتقليل خطر فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 بعمر 9 سنوات وما فوق مع انخفاض وظائف الكلى نسبيًا. تحسين مستويات الأكسالات البولية لدى المرضى الذين يعانون من Rivfloza، وهو أول علاج RNAi معتمد تم تطويره بواسطة Novo Nordisk. يرتبط Rivfloza بالـ mRNA معبرًا عن هيدروجيناز اللاكتات في الكبد (LDH) ويمنع التعبير عن هذا البروتين، مما يقلل بشكل كبير من الإفراط في إنتاج الأوكسالات.
المرونة
في 12 أكتوبر 2023، أعلنت شركة فايزر أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على تسويق عقار فيليبيتي. العنصر النشط للدواء هو Etrasimod Arginine. Velsipity عبارة عن مُعدِّل لمستقبلات الفوسفات 1-السفينجوزين والذي يمكنه منع الخلايا الليمفاوية جزئيًا أو عكسيًا. يشار إلى القدرة على التدفق من الأعضاء اللمفاوية، وبالتالي تقليل عدد الخلايا الليمفاوية في الدم المحيطي، لعلاج التهاب القولون التقرحي النشط بشكل معتدل إلى شديد لدى البالغين.
زيلبريسك
في 17 أكتوبر 2023، أعلنت شركة UCB أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق Zilbrysq. العنصر النشط للدواء هو Zilucoplan Sodium، والذي يستخدم لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) الذين لديهم الأجسام المضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) إيجابية. باعتباره مثبطًا مكملاً لـ C5، يمنع Zilbrysq تلف الوصلات العصبية العضلية المتوسط من خلال آلية عمله المستهدفة. Zilbrysq هو أول مثبط مكمل للببتيد C5 كبير الحلقات يتم تناوله مرة واحدة يوميًا تحت الجلد معتمد لعلاج هؤلاء المرضى.
العجمري
في 26 أكتوبر 2023، أعلنت شركة Santhera Pharmaceuticals وReveraGen BioPharma بشكل مشترك أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إدراج عقار Agamree. العنصر النشط للدواء هو فامورولون. Agamree هو كورتيكوستيرويد يمارس تأثيرات مضادة للالتهابات ومثبطة للمناعة من خلال مستقبلات الجلايكورتيكويد. وهو مناسب لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى المرضى بعمر سنتين فما فوق.
فروزاقلا
في 8 نوفمبر 2023، أعلنت شركة Chi-Med وشركة Takeda بشكل مشترك أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على التطبيق التسويقي لـFruzaqla. العنصر النشط للدواء هو فروكينتينيب، والذي يستخدم لعلاج المرضى الذين تلقوا سابقًا علاجًا يعتمد على الفلورويوراسيل والأوكساليبلاتين والإرينوتيكان. العلاج الكيميائي، وعلاج عامل نمو بطانة الأوعية الدموية ("VEGF")، وعلاج مستقبلات عامل نمو البشرة (EGFR) لدى البالغين المصابين بسرطان القولون والمستقيم النقيلي.
ديفينكاث
في 15 نوفمبر 2023، أعلنت CorMedix أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إدراج عقار Defencath. المكونات النشطة للدواء هي الهيبارين الصوديوم وتاوروليدين. إنها مناسبة لتقليل مخاطر الفشل الكلوي لدى عدد محدود من المرضى البالغين المصابين بالفشل الكلوي والذين يتلقون غسيل الكلى على المدى الطويل من خلال القسطرة الوريدية المركزية (CVC). التهابات مجرى الدم ذات الصلة (CRBSI)، الهيبارين هو محلول مضاد للتخثر يستخدم غالبًا على القسطرة عندما لا تكون قيد الاستخدام لمنع تكون جلطات دموية خطيرة. توروليدين هو عامل مضاد للجراثيم من مادة الثياديازين تم تطويره بواسطة شركة CorMedix. يمكن استخدامه كعامل مضاد للجراثيم واسع الطيف ضد مجموعة متنوعة من البكتيريا.
اوجتيرو
في 15 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023، أعلنت شركة بريستول أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على استخدام عقار Augtyro، الذي يعتبر مكونه النشط هو repotrectinib، لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة (NSCLC) المتقدم محليًا أو النقيلي ROS. Repotrectinib هو أول جيل جديد من مثبطات ROS1 وpan-TRK وALK، الذي يتمتع بمزايا فعالية أقوى ضد السرطان، ومضاد للسرطان متعدد الأهداف واسع النطاق، وإمكانية التغلب على مقاومة الأدوية.
تروكاب
في 16 نوفمبر 2023، أعلنت شركة أسترازينيكا أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على إدراج دواء تروكاب. العنصر النشط للدواء هو Capivasertib. يستخدم Truqap بالاشتراك مع Faslodex لعلاج مستقبلات الهرمون (HR) الإيجابية ومستقبلات عامل نمو البشرة البشرية 2 (HER2) السلبية. المرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الثدي المتقدم محليًا أو النقيلي. Truqap هو مثبط AKT الأول في فئته ومثبط تنافسي انتقائي للأدينوزين ثلاثي الفوسفات (ATP) عن طريق الفم والذي يثبط جميع الأشكال الإسوية الثلاثة لسيرين/ثريونين كيناز AKT (AKT1/2/3).
أوجسيفيو
في 27 نوفمبر 2023، أعلنت شركة SpringWorks Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق Ogsiveo. العنصر النشط للدواء هو Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo هو مثبط لإفراز غاما عن طريق الفم لعلاج المرضى البالغين المصابين بالأورام الرباطية التقدمية الذين يحتاجون إلى علاج جهازي. هذا المنتج هو أول علاج للورم الرباطي معتمد للتسويق. منحت إدارة الغذاء والدواء سابقًا تسميات العلاج الاختراقي Nirogacestat والمسار السريع والأدوية اليتيمة لعلاج الأورام الرباطية.
فابهالتا
في 5 ديسمبر 2023، أعلنت شركة نوفارتس أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إدراج فابهالتا. العنصر النشط للدواء هو إيبتاكوبان هيدروكلوريد، وهو مناسب لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية (PNH). Fabhalta هو مثبط للعامل المكمل B الذي يعمل بشكل قريب في المسار التكميلي البديل للجهاز المناعي للتحكم بشكل شامل في تدمير خلايا الدم الحمراء (RBC) داخل الأوعية الدموية وخارجها.
فيلسوفيز
في 18 ديسمبر 2023، أعلنت AMRYT أن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تسويق Filsuvez. العنصر النشط للدواء هو Birch Triterpenes، وهو مناسب لعلاج انحلال البشرة الوصلي أو الضموري لدى المرضى بعمر 6 أشهر فما فوق.
وينوا
في 21 ديسمبر 2023، تمت الموافقة على Wainua، الذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل AstraZeneca وIonis Pharmaceuticals، من قبل إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة لعلاج اعتلال الأعصاب مع الداء النشواني الوراثي بوساطة ترانسثيريتين لدى البالغين. Wainua عبارة عن اتحادات أليغنوكليوتيد-GalNAc مضادة للتحسس تسبب تدهور TTR mRNA من النوع البري من خلال الارتباط بـ TTR mRNA، وبالتالي تقليل ترسب بروتين TTR في الأنسجة وبروتين TTR في الأنسجة. ويهدف إلى إبطاء تطور المرض وتحسين نوعية حياة المرضى عن طريق تثبيط إنتاج بروتينات TTR الطافرة الخاطئة.
باختصار، بلغ عدد الأدوية الجديدة التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء في عام 2023 أعلى مستوى له منذ خمس سنوات، كما وصلت نسبة الأدوية ذات الآليات المبتكرة إلى مستوى مرتفع جديد. لا تزال الأدوية الجزيئية الصغيرة هي القوة الرئيسية في الأدوية المبتكرة، في حين وصل عدد العلاجات الجينية المعتمدة من قبل CBER إلى مستوى قياسي، وتستمر الابتكارات في الظهور.